日前，基因治疗生物技术公司ASC Therapeutics消息显示，公司旗下的基因治疗药物ASC-618通过了美国FDA的IND申报，将正式在美启动临床试验，成为基因治疗领域首家获得FDA IND批准的华人创办企业。
据悉，ASC618 是针对重度和中重度A型血友病患者的开创性第二代基因疗法，通过植入外源性凝血因子替代治疗。ASC Therapeutics 将进行 1/2 期临床试验，以评估 ASC618 的安全性、耐受性和初步疗效。
信息显示，ASC618 是一种基于 AAV 的基因治疗产品，由新型肝脏特异性启动子和密码子优化的新型FVIII 变体ET3组成；在临床前研究中，通过系统性的优化，与标准人 FVIII 相比，ASC618 的 FVIII 生物合成和分泌增加了10 倍以上。 ASC618 有可能通过最小化细胞应激和未折叠蛋白反应的诱导来增加FVIII的生物合成和分泌。
